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今日，Fierce Biotech文章盘点了2019年全球生物技术公司融资金额最高的9起融资案例。其中，2019年最大的VC融资中排名最高的是BioNTech，它在B轮融资中筹集了3.25亿美元。BridgeBio Pharma以2.99亿美元的融资位居第二。这两家是2019年唯一超过2.5亿美元的融资。而在2018年，所有TOP10融资都筹集了至少2.5亿美元。

我们注意到，在前9大VC融资案例中，有两家中国的生物科技公司上榜。它们是康方生物和海和生物，其中康方生物正在港交所IPO申请进程中。本文中，我们将带大家看一下，这九家获得高额融资的生物技术公司，有哪些独特的技术和在研产品。

1、BioNTech

融资金额：3.25亿美元

轮次：B轮

时间：2019年1月

BioNTech成立于2008年，该公司集成了从诊断和药物开发到制造的所有组成部分在内的个体化免疫疗法，致力于开发针对癌症和其他疾病的个体化疗法。BioNTech公司主要专注四大技术领域包括：mRNA疗法平台，能将编码蛋白质的RNA进行靶向体内递送；细胞与基因疗法平台，能对T细胞进行基因改造；蛋白质疗法平台，能对纳米颗粒进行工程化改造，用于肿瘤免疫疗法的开发；以及着力于小分子新药发现的小分子疗法平台。

在BioNTech公司的四大技术平台中，最受关注的是其独有的mRNA创新技术，该公司正在基于mRNA技术构建肿瘤免疫平台、预防性疫苗平台和蛋白替代平台。目前，BioNTech已与多家公司就mRNA技术达成合作。该公司正在与辉瑞合作开发针对流感的mRNA疫苗，并在今年扩大合作，在中国境外联合开发和推广针对COVID-19的mRNA疫苗。此外，BioNTech也与复星医药达成协议，在中国联合开发其候选mRNA新冠病毒疫苗BNT162，该疫苗有望在今年4月底进入临床试验。

2、BridgeBio Pharma

金额：2.99亿美元

融资轮次：未披露

时间：2019年1月

据不完全统计，目前世界上大约有7000多种罕见病，然而现有获批的治疗药物仅有不足500种。BridgeBio搭起了连接遗传科学领域的突破性进展和临床应用的桥梁，将研究成果尽快转化为改变患者生活的创新疗法。该公司的主要研发领域是由于单基因缺陷而导致的罕见病，以及具有清晰遗传驱动因子的癌症。2019年6月，BridgeBio已成功在纳斯达克上市。

BridgeBio公司拥有与众不同的公司构架。该公司拥有多个研发项目，每个研发项目由半自主的分公司进行，它们可以与其它分公司和母公司分享资源，这种构架让BridgeBio能够根据项目的进展和需求，灵活分配资源，提高公司运转效率。

目前，该公司的研发管线中有21个研发项目，14个针对的是遗传病，其余几个为肿瘤靶向疗法和基因疗法。其中有三款治疗遗传性罕见病的在研药物已迈入3期临床试验阶段，分别为：治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）的转甲状腺素蛋白稳定剂BBP-265；治疗戈林综合征的Hedgehog（HH）抑制剂BBP-009；以及治疗A型钼辅助因子缺乏症的BBP-870。

3、Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）

融资金额：2.35亿美元

轮次：A轮

时间：2019年4月

AskBio成立于2001年，专注于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法。其独创技术平台能够使用基因工程手段，对AAV病毒的衣壳蛋白进行修改，从而构建具有新型衣壳蛋白的AAV病毒。这些新型AAV病毒不但可以靶向人体中的不同器官，而且可以逃避人体中已有的抗AAV病毒抗体的攻击，从而治疗原先无法接受基因疗法的患者。该公司开发的AAV病毒载体技术已经被诺华旗下AveXis公司使用，其主打治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma已于去年5月获得美国FDA批准上市。

目前，该公司的研发管线中有多款基因疗法，适用于神经肌肉、中枢神经系统和心脏病等多个疾病领域，其中进展最快的是治疗庞贝病和帕金森病的在研项目。2019年4月初完成的2.35亿美元A轮融资，将用于推进和扩大临床试验，并促进其腺病毒相关基因治疗的生产。

4、Arvelle Therapeutics

融资金额：1.8亿美元

轮次：A轮

时间：2019年2月

Arvelle是一家新兴的生物制药公司，由Axovant Gene Therapies公司在2019年初成立，专注于为患有中枢神经系统疾病的患者带来创新的解决方案。该公司在2019年2月完成1.8亿美元A轮融资。

目前，Arvelle公司致力于推动抗癫痫新型药物Cenobamate（商品名：XCOPRI）在欧洲的开发和商业化。Cenobamate是韩国SK生物制药公司开发的一种药物，已获得美国FDA批准用于治疗成人部分发作性癫痫，Arvelle公司拥有该药在欧洲的独家开发和商业化权。此外，该公司还在研究开发其他治疗中枢神经系统疾病的药物，包括双相情感障碍、焦虑症和神经性疼痛等。

5、Peloton Therapeutics

融资金额：1.5亿美元

轮次：E轮

时间：2019年2月

Peloton公司是一家致力于开发靶向缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）的创新小分子疗法的临床阶段生物医药公司。2019年5月，默沙东（MSD）已宣布通过子公司以22亿美元的代价收购Peloton公司。

该公司的主打候选药物PT2977，是一款特异性、强力口服HIF-2α抑制剂。HIF-2α是一种调节机体对缺氧环境反应的转录因子。它可以调节多种蛋白表达，促进血红细胞和新血管的生成。在某些疾病中，HIF-2α信号通路可能出现异常，例如在大部分肾细胞癌（RCC）中，VHL抑癌基因的失活会导致HIF-2α的异常激活，成为驱动RCC的关键因子。VHL抑癌基因的失活出现在超过90%的透明细胞RCC患者中，而透明细胞RCC是最常见的肾癌类型。

Peoloton公司已在与VHL相关的RCC患者中开展了PT2977的1/2期临床研究。2019年2月完成的1.5亿美元E轮融资，将用于推进PT2977治疗肾癌的3期临床研究。

6. 康方生物（Akeso Biopharma）

融资金额：1.5亿美元

轮次：D轮

时间：2019年11月

2019年11月，康方生物宣布完成近1.5亿美元D轮私募融资，由正心谷创新资本和中国生物制药领投，深圳创新投资集团、清池资本(LAKE BLEU Healthcre Fund)、国新国信东吴海外基金、AIHC、Orbimed (奥博资本)、嘉华集团、建信资本、杏泽资本、勤智资本和交银国际等著名投资机构共同参与投资。

康方生物此次融资将推动一系列针对癌症和自身免疫性疾病的抗体疗法的临床试验和全球开发。该公司拥有独特的双功能抗体开发技术，并开发了一系列以PD-1为基石的双功能抗体新药。如抗PD-1/CTLA-4及抗PD-1/VEGF双功能抗体新药已经迈入临床阶段。在自身免疫领域，它正在研究针对细胞因子IL-12 / IL-23和IL-17的抗体。

7. 海和生物

融资金额：1.47亿美元

轮次：未公开

时间：2019年2月

2019年2月，专注于肿瘤创新药物开发的上海海和生物（HaiHe Biopharma ）宣布完成1.466亿美元融资，由华盖资本领投，盈科资本、石药集团、高瓴资本、中科院创投等多家机构共同参投。该公司于2018年3月由上海海和药物研究开发有限公司与诺迈西（上海）医药科技有限公司合并运营。

融资资金将主要用于加速推进公司多个创新的原创抗肿瘤新药的临床和临床前阶段的研究和开发。其中包括化学药品紫杉醇RMX3001的口服制剂，该制剂已在韩国获得批准，正在中国进行乳腺癌和胃癌的3期试验。该公司还致力于治疗由糖尿病引起的足部溃疡，以及治疗其他类型癌症的小分子靶向药以及化疗药物等。

8. Poseida Therapeutics

融资金额：1.42亿美元

轮次：C轮

时间：2019年4月

Poseida Therapeutics曾申请在纳斯达克首次公开募股，筹集高达1.15亿美元的资金。但4月该公司放弃了上市计划，转而进行更大规模的私人融资——1.42亿美元的C轮融资。值得一提的是，该公司得到了诺华公司（Novartis）的战略支持，诺华提供的7500万美元占总融资金额的一半以上。其他投资者还包括Aisling Capital；Boxer Capital（Tavistock Group），Longitude Capital，Malin Corporation、Pentwater Capital Management，Perceptive Advisors，Vivo Capital等。

这些资金将用于推进其牵头项目P-BCMA-101的开发，这是一种拟用于治疗多发性骨髓瘤的针对BCMA的自体CAR-T疗法。此外，该公司还要将三种CAR-T疗法推向IND阶段。其中一种是针对PSMA特异性、去势抵抗性前列腺癌的自体治疗，以及另外两种“即用型”细胞疗法：一种用于复发或难治性多发性骨髓瘤，另一种用于多种实体瘤类型，如卵巢癌，乳腺癌，肺癌，结直肠癌、胰腺癌和肾癌等。

9. D＆D Pharmatech

融资金额：1.37亿美元

轮次：B轮

时间：2019年8月

D＆D Pharmatech于2019年8月获得了1.37亿美元的资金，投资者包括Octave Life Sciences, Smilegate Investment, InterVest, Magna Investment, LB Investment。这些资金主要用于资助三家子公司Neuraly, Precision Molecular 和Theraly Fibrosis进行神经退行性疾病、纤维化疾病、代谢类疾病、以及分子成像领域的开发活动。其中：

Neuraly的主打在研药物NLY01，是一种强效、作用时间较长的胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂。NLY01可能通过抑制小胶质细胞激活和由此产生的神经性炎症，减缓包括帕金森病（PD）和阿尔茨海默病（AD）在内的神经退行性疾病的进展。PD和AD的2期临床试验预计分别于2019年和2020年启动。

Precision Molecular正在推进四个处于临床阶段和一个处于IND阶段的正电子发射断层扫描（PET）成像剂，用于早期检测和管理AD和PD患者的神经性炎症。临床试剂包括靶向在活化的小胶质细胞中表达的蛋白质和参与神经性炎症的蛋白质。这些细胞和蛋白质的非侵入性成像可以为测试NLY01等新药物的疗效提供一种直接的方法，还可以帮助发现早期和无症状患者。

Theraly Fibrosis的主要候选药物TLY012选择性地靶向肌成纤维细胞。这些细胞被认为是纤维化的关键起源。TLY012逆转了在肝、胰腺和皮肤疾病的临床前模型中建立的纤维化，具有治疗纤维化疾病的潜力，包括系统性硬化症、肝纤维化/肝硬化、慢性胰腺炎以及纤维化驱动的一些癌症。预计于2020年开始1/2期临床试验，用于治疗慢性胰腺炎和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/肝纤维化。

Fierce Biotech文章指出，相比2018年，生物技术领域的风险投资在2019年出现了下滑。如超过1亿美元的融资数量从2018年的39轮下降18％，至2019年的32轮。超过5000万美元的融资数量从2018年的130轮下降15％，至2019年的110轮。但这些数字仍远高于2017年的水平。如2017年仅19轮超过1亿美元，76轮超过5,000万美元。

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参考资料：

[1]Top biotech money raisers of 2019. Retrieved April. 7，2020, from https://www.fiercebiotech.com/special-report/top-biotech-money-raisers-2019?mkt_tok=eyJpIjoiT0RVM01tTXdZamRpWVRBNCIsInQiOiJzY09Kdm9pOHB3cGMyZ3o4N3NUaE5NTWk1S2RqTTZob2VINjhLZFVNRzMwSm5BT2JuNHRPYVhlU2FUWDJPK25cL3N5UWdqK01oOWdpNGpOYWxuYkYxbDkxVjBPRlwvNElEOTVqNUtYYnhJSWl2TFNPVGdKQUVuWGliYU93enNaeGNnSHk3XC91TWNrN3duOVN1SUFXdlZGMmc9PSJ9&mrkid=68034029